本发明提供一种重组腺相关病毒介导的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。
重组腺相关病毒载体携带优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶（optimized Lecithin‑cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表达框。
体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达LCAT蛋白，催化HDL中的胆固醇酯化，提高体内的HDL浓度，降低甘油三酯（TG）含量，显著降低动脉粥样硬化的发病率。
结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。

田文洪 董小岩 吴小兵 马思思

北京锦篮基因科技有限公司

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本发明提供一种重组腺相关病毒介导的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。
重组腺相关病毒载体携带优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶（optimized Lecithin‑cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表达框。
体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达LCAT蛋白，催化HDL中的胆固醇酯化，提高体内的HDL浓度，降低甘油三酯（TG）含量，显著降低动脉粥样硬化的发病率。
结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。