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基因编辑组合物及其用途
摘要文本
本发明涉及基因治疗药物领域，特别是涉及一种基因编辑组合物及其用途。本发明的基因编辑组合物包含：1)碱基编辑器融合蛋白，或编码所述碱基编辑器融合蛋白的核酸；2)向导RNA，或编码所述向导RNA的核酸，其中向导RNA包含间隔序列片段和scaffold序列片段，编码所述间隔序列片段的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑71任一所示。本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因，并可以在体内实现Apo(a)蛋白的部分或完全敲除。此外，本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因的同时，没有发现脱靶效应，具备基因治疗的安全性。 （更多数据，详见）
申请人信息
- 申请人:上海贝斯昂科生物科技有限公司; 珠海贝斯昂科科技有限责任公司
- 申请人地址:200120 上海市浦东新区中国(上海)自由贸易试验区金苏路200号、冀桥路700号23幢1楼
- 发明人: 上海贝斯昂科生物科技有限公司; 珠海贝斯昂科科技有限责任公司
专利详细信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 专利名称 | 基因编辑组合物及其用途 |
| 专利类型 | 发明申请 |
| 申请号 | CN202410051319.0 |
| 申请日 | 2024/1/15 |
| 公告号 | CN117568313A |
| 公开日 | 2024/2/20 |
| IPC主分类号 | C12N9/22 |
| 权利人 | 上海贝斯昂科生物科技有限公司; 珠海贝斯昂科科技有限责任公司 |
| 发明人 | 陆春菊; 吕锋华; 徐天宏; 赖祺; 李珏琬 |
| 地址 | 上海市浦东新区中国(上海)自由贸易试验区金苏路200号、冀桥路700号23幢1楼; |
专利主权项内容
1.一种基因编辑组合物，其特征在于，所述基因编辑组合物包含：1)碱基编辑器融合蛋白，或编码所述碱基编辑器融合蛋白的核酸；2)向导RNA，或编码所述向导RNA的核酸，其中向导RNA包含间隔序列片段和scaffold序列片段，编码所述间隔序列片段包含核苷酸序列如SEQ ID No.1-71任一项或多项所示的核酸分子。