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基因编辑修复阿尔兹海默症相关PSEN1位点突变
摘要文本
基因编辑修复阿尔兹海默症相关PSEN1位点突变。本发明通过利用碱基编辑系统以及相应设计的修复correcting‑sgRNA实现了针对PSEN1G378E的突变修复，为治疗该类突变引起的阿尔兹海默症提供了高效安全的备选方法。 来自马-克-数-据
申请人信息
- 申请人:上海贝斯昂科生物科技有限公司
- 申请人地址:200120 上海市浦东新区中国(上海)自由贸易试验区金苏路200号、冀桥路700号23幢1楼
- 发明人: 上海贝斯昂科生物科技有限公司
专利详细信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 专利名称 | 基因编辑修复阿尔兹海默症相关PSEN1位点突变 |
| 专利类型 | 发明申请 |
| 申请号 | CN202410244403.4 |
| 申请日 | 2024/3/4 |
| 公告号 | CN117821462A |
| 公开日 | 2024/4/5 |
| IPC主分类号 | C12N15/113 |
| 权利人 | 上海贝斯昂科生物科技有限公司 |
| 发明人 | 李广斌; 任斐斐; 徐天宏; 陆春菊 |
| 地址 | 上海市浦东新区中国(上海)自由贸易试验区金苏路200号、冀桥路700号23幢1楼 |
专利主权项内容
1. 一种修复阿尔兹海默症相关PSEN1突变的试剂盒，包括碱基编辑系统以及针对PSEN1位点的修复correcting-sgRNA，其中所述的碱基编辑系统为腺嘌呤碱基编辑系统，所述修复correcting-sgRNA的序列为SEQ ID NO.2，腺嘌呤碱基编辑系统所使用的腺嘌呤编辑器ceABE8e的氨基酸序列为SEQ ID NO.8。G378EG378E （更多数据，详见）