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抑制PCSK9表达的siRNA分子及其应用
申请人信息
- 申请人:上海鼎新基因科技有限公司
- 申请人地址:200131 上海市浦东新区巴圣路160号7幢5单元2001室
- 发明人: 上海鼎新基因科技有限公司
专利详细信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 专利名称 | 抑制PCSK9表达的siRNA分子及其应用 |
| 专利类型 | 发明申请 |
| 申请号 | CN202311686000.7 |
| 申请日 | 2023/12/11 |
| 公告号 | CN117384907A |
| 公开日 | 2024/1/12 |
| IPC主分类号 | C12N15/113 |
| 权利人 | 上海鼎新基因科技有限公司 |
| 发明人 | 谭青乔; 刘新星; 周睿; 张睿; 王栋栋 |
| 地址 | 上海市浦东新区巴圣路160号7幢5单元2001室 |
摘要文本
上海鼎新基因科技有限公司获取“一种透气窗帘布”专利技术，本发明属于基因治疗技术领域，具体涉及一种抑制PCSK9表达的siRNA分子及其应用。具体为抑制PCSK9表达的siRNA分子(包括互补形成双链区的正义链和反义链)及其药物组合物。上述siRNA分子对PCSK9基因具有较高的沉默效率和持久的沉默效果，可应用于制备用于抑制PCSK9的蛋白表达的产品，制备用于降低血清中低密度脂蛋白或低密度脂蛋白胆固醇浓度的产品，以及制备用于缓解由PSCK9基因介导的疾病的症状的产品。
专利主权项内容
1.一种用于抑制PCSK9表达的siRNA分子，其特征在于，包括互补形成双链区的正义链和反义链；所述正义链序列为：5'-mAmGmAmCmCmUfGmUfUfUfUmGmCmUmUmUm UmGsmUsB -3'，所述反义链序列为：5'-mAsfCsmAmAmAfAmGmCmAmAmAm AmCfAmGfGmUmCmUsm AsmG-3'；或者，所述正义链序列为：5'-BsmAsmGmAmCmCmUfGmUfUfUfUmGmCm UmUmUmUmGmU-3'，所述反义链序列为：5'-mAsfCsmAmAmAfAmGmCmAm AmAmAmCfAmGfGmUmCmUsmAsmG-3'；其中，A、U、G和C分别表示以腺嘌呤、尿嘧啶、鸟嘌呤和胞嘧啶为碱基的核苷酸；m表示该字母m右侧相邻的一个核苷酸为2’-O-甲基修饰的核苷酸；f表示该字母f的右侧相邻的一个核苷酸为2’-氟修饰的核苷酸，s表示该字母s左右两端的核苷酸是通过硫代磷酸酯键连接，B表示无碱基核糖。