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一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒
申请人信息
- 申请人:上海本导基因技术有限公司
- 申请人地址:201100 上海市闵行区都会路1699号17幢B单元301、302、303、304室
- 发明人: 上海本导基因技术有限公司
专利详细信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 专利名称 | 一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒 |
| 专利类型 | 发明申请 |
| 申请号 | CN202310418451.6 |
| 申请日 | 2023/4/18 |
| 公告号 | CN117343153A |
| 公开日 | 2024/1/5 |
| IPC主分类号 | C07K14/155 |
| 权利人 | 上海本导基因技术有限公司 |
| 发明人 | 凌思凯; 张琳 |
| 地址 | 上海市闵行区都会路1699号17幢B单元301、302、303、304室 |
摘要文本
上海本导基因技术有限公司获取“一种透气窗帘布”专利技术，本发明公开了一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒；所述慢病毒样颗粒VLP‑HD由VLP载体包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA组成的RNP复合体组成。感染细胞后，VLP‑HD释放出Cas9：gRNA RNP，可高效地靶向敲除突变的HTT基因，从源头阻止带有PolyQ的突变HTT蛋白的产生，从而达到对因治疗HD的效果。VLP‑HD可以是单靶点VLP，递送一种CRISPR/Cas9使mHTT基因发生移码突变的方式敲除突变基因，也可以是双靶点VLP，递送两种CRISPR/Cas9删除mHTT基因中诱导疾病发生的CAG核苷酸重复片段，杜绝PolyQ的产生。
专利主权项内容
1.一种慢病毒样颗粒，其特征在于，所述慢病毒样颗粒由VLP载体包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA组成的RNP复合体组成。