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一种修复HBA2基因突变的方法、组合物及其应用
申请人信息
- 申请人:广州瑞风生物科技有限公司
- 申请人地址:510535 广东省广州市黄埔区瑞和路39号H6栋131-150、H6栋231-250、H7栋101-120、H7栋201-220
- 发明人: 广州瑞风生物科技有限公司
专利详细信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 专利名称 | 一种修复HBA2基因突变的方法、组合物及其应用 |
| 专利类型 | 发明申请 |
| 申请号 | CN202311281820.8 |
| 申请日 | 2023/9/28 |
| 公告号 | CN117535354A |
| 公开日 | 2024/2/9 |
| IPC主分类号 | C12N15/90 |
| 权利人 | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 发明人 | 梁峻彬; 徐辉; 程琳; 罗颖 |
| 地址 | 广东省广州市黄埔区瑞和路39号H6栋131-150、H6栋231-250、H7栋101-120、H7栋201-220 |
摘要文本
本发明涉及基因编辑技术领域，特别是涉及一种修复HBA2基因突变的方法、组合物及其应用。本发明修复HBA2基因突变的方法，采用HDR编辑的方式，将核酸酶、gRNA和供体修复模板与待编辑修复的HBA2基因序列接触，使HBA2基因CD142密码子中的胞嘧啶碱基修复为胸腺嘧啶，gRNA的导向序列与Chr16 : 173596‑173624靶区域结合或反向互补，编辑效率高，能够达到治疗水平；并且，gRNA导向序列的靶区域为HBA2特异性靶位点，能够避免对HBA1进行切割；同时，修复的目的基因表达受天然的HBA2全部调控元件调控，具有较高的安全，也更能平衡α/β珠蛋白的表达。
专利主权项内容
1.一种修复HBA2基因突变的方法，其特征在于，包括以下步骤：将核酸酶、gRNA和供体修复模板与待编辑修复的HBA2基因序列接触，使突变的HBA2基因CD142密码子中的胞嘧啶碱基修复为胸腺嘧啶；所述gRNA的导向序列与Chr16 : 173596-173624靶区域结合或反向互补。 微信公众号马克数据网