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利用增强的先导编辑阻断异常血管生成的药剂及制备方法

申请号: CN202311711932.2
申请人: 深圳市眼科医院(深圳市眼病防治研究所)
更新日期: 2026-03-09

专利详细信息

项目 内容
专利名称 利用增强的先导编辑阻断异常血管生成的药剂及制备方法
专利类型 发明申请
申请号 CN202311711932.2
申请日 2023/12/13
公告号 CN117717632A
公开日 2024/3/19
IPC主分类号 A61K48/00
权利人 深圳市眼科医院(深圳市眼病防治研究所)
发明人 雷和田; 张国明; 祁慧; 吴文一; 董利军
地址 广东省深圳市福田区香蜜湖街道泽田路18号

摘要文本

深圳市眼科医院(深圳市眼病防治研究所)取得“一种透气窗帘布”专利技术,本发明涉及利用增强的先导编辑阻断异常血管生成的药剂及制备方法,药剂携带有靶向基因组VEGFR2的LTR‑U6‑epegRNA‑EF1α‑nSpCas9‑RT‑LTR和LTR‑U6‑nicking sgRNA‑EF1α‑MLH1dn‑LTR;本申请的药剂,通过LTR‑U6‑epegRNA‑EF1α‑nSpCas9‑RT‑LTR和LTR‑U6‑nicking sgRNA‑EF1α‑MLH1dn‑LTR对VEGFR2基因位点编辑,使得视网膜VEGFR2 T17967A更早的突变产生终止密码子(TAG, K796stop)和DN‑VEGFR2,从而阻断了视网膜VEGFR2的表达和活性,阻断OIR小鼠模型的视网膜异常血管生成,达到预防病理性视网膜血管生成目的。

专利主权项内容

1.一种利用增强的先导编辑阻断异常血管生成的药剂,其特征在于,所述药剂携带有靶向基因组VEGFR2的LTR-U6-epegRNA-EF1α-nSpCas9-RT-LTR和LTR-U6-nicking sgRNA-EF1α-MLH1dn-LTR。。(来 自 马 克 数 据 网)