本文提供了用于形成和促进对细胞内基因组的双等位基因靶向修饰以及用于产生具有经修饰的基因组的非人类动物的组合物和方法。
本文还提供了用于将对于等位基因而言为杂合的细胞内的基因组修饰变成对于该等位基因而言为纯合的组合物和方法。
所述方法利用Cas蛋白和两种或更多种靶向同一基因组靶基因座内不同位置的向导RNA。
本文还提供了鉴定具有经修饰的基因组的细胞的方法。

安德鲁·J.·墨菲 大卫·弗伦杜威 卡曼·维纳斯·莱 沃基特克·奥尔巴赫 古斯塔沃·德罗格特 安东尼·加戈利亚地 大卫·M.·巴伦苏埃拉 维拉·佛洛妮娜 林恩·麦克唐纳 乔治·D.·扬科波洛斯

瑞泽恩制药公司

美国纽约州塔里敦

本文提供了用于形成和促进对细胞内基因组的双等位基因靶向修饰以及用于产生具有经修饰的基因组的非人类动物的组合物和方法。
本文还提供了用于将对于等位基因而言为杂合的细胞内的基因组修饰变成对于该等位基因而言为纯合的组合物和方法。
所述方法利用Cas蛋白和两种或更多种靶向同一基因组靶基因座内不同位置的向导RNA。
本文还提供了鉴定具有经修饰的基因组的细胞的方法。